通用型造血干细胞基因编辑技术治疗先天性纯红细胞再生障碍性贫血的研究

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该负责人其他项目

• 人类核糖体病中骨髓衰竭和白血病发生的机制研究（国自然，竺晓凡，2020）
• 单细胞测序技术探索儿童B-ALL克隆演化规律和复发机制（国自然，竺晓凡，2018）
• 糖皮质激素受体通路在先天性纯红再障发生和治疗中的作用及机制研究（国自然，竺晓凡，2016）
• mRNA甲基化调控儿童TEL/AML1阳性急性淋巴细胞白血病发生发展机制研究（国自然，竺晓凡，2014）
• 范可尼贫血发生发展的分子遗传机制研究（国自然，竺晓凡，2011）

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)其他项目

• PI3K-AKT信号通路在大颗粒淋巴细胞白血病红系分化障碍中的作用及沙利度胺逆转机制研究（国自然，于颖，2025）
• CD59+血小板亚群的鉴定、功能和作用机制研究（国自然，刘翠翠，2025）
• 剪接因子SF3B1调控MDS相关贫血的作用机制及干预策略研究（国自然，初雅婧，2025）
• RNA结合蛋白hnRNPF通过翻译调控造血干细胞静息维持的表型和机制研究（国自然，孙国欢，2025）
• 基于临床多维度参数和机器学习算法进行范可尼贫血临床预测模型和分层诊疗策略研究（国自然，常丽贤，2025）
• 基于CRISPR2.0精准整合技术的血友病A基因治疗研究（国自然，张孝兵，2025）
• 靶向昼夜节律蛋白Reverbs重塑CAR-T细胞线粒体代谢增强其抗肿瘤的作用及机制研究（国自然，徐颖茜，2025）
• 靶向抑制T细胞Csnk2a1缓解再生障碍性贫血小鼠骨髓造血损伤的机制研究（国自然，施均，2025）