地中海贫血基因治疗新型载体的开发和机理研究

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该负责人其他项目

• 基于CRISPR2.0精准整合技术的血友病A基因治疗研究（国自然，张孝兵，2025）
• 利用CRISPR/Cas9基因编辑技术实现F8在小鼠肝脏中的精准整合以治疗血友病A（国自然，张孝兵，2018）
• 利用CRISPR/Cas9基因编辑技术实现F8在小鼠肝脏中的精准整合以治疗血友病A（国自然，张孝兵，2017）
• 成人外周血细胞重编程为间充质干细胞的机理研究（国自然，张孝兵，2015）

中国医学科学院血液病医院其他项目

• RNA结合蛋白hnRNPK对造血干祖细胞谱系分化的功能和机理研究（国自然，李亚朴，2020）
• TP53错义突变在骨髓增殖性肿瘤白血病转化中的作用机制及治疗新策略的研究（国自然，李冰，2020）
• 中英血液学论坛（国自然，程涛，2020）
• 基于单细胞免疫组库测序技术的ITP患者免疫图谱构建及分型研究（国自然，李慧媛，2020）
• 人类核糖体病中骨髓衰竭和白血病发生的机制研究（国自然，竺晓凡，2020）
• BST2在骨髓增殖性肿瘤免疫代谢调控中的作用和机制研究（国自然，孙婷，2020）
• 造血干细胞移植及造血重建规律解析（国自然，郝莎，2020）
• PHF6突变在急性T淋巴细胞白血病中作用机制研究（国自然，汪晓敏，2020）

造血相关器官结构及功能异常学科其他项目

• 内皮细胞介导的排斥作用对人源化小鼠中人红细胞重建缺陷的影响和机制研究（国自然，陈冰，2020）
• 人类核糖体病中骨髓衰竭和白血病发生的机制研究（国自然，竺晓凡，2020）
• RNA N6-甲基腺嘌呤（m6A）甲基转移酶METTL3调控红系发育功能与分子机制的研究（国自然，曲晓利，2020）
• 利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗血红蛋白H病的实验研究（国自然，赖永榕，2020）
• BCR-钙信号通路在间质干细胞诱导调节性B细胞治疗cGVHD中的作用机制研究（国自然，陈小湧，2019）
• OP9-DL1诱导的异基因前T细胞联合IL-7转染的间充质干细胞修复化疗损伤小鼠胸腺结构和功能研究（国自然，胡锴勋，2016）
• 血小板在瞬时电位势家族成员介导的肝再生中的作用及其研究（国自然，徐迅迪，2016）
• lncRNAuc0091dv.1/NF-κB在移植后并发HVOD早期肝细胞损伤修复的调控作用研究（国自然，齐昆明，2016）